ヒトの脳を操作する新技術「ケモジェネティクス」の臨床応用レース

• 中国で少なくとも7件のケモジェネティック療法(DREADDs技術)のヒト臨床試験が進行中であるとNIHのBRAINイニシアチブ会議で報告された
• 中国での臨床試験は難治性てんかん、パーキンソン病、神経障害性疼痛を対象としており、一部ではアデノ随伴ウイルスベクターが使用されている

ニトロ還元酵素(NTR)/プロドラッグシステムは、化学遺伝学的なツールとして、細胞除去の正確な時空間制御を可能にする。この技術は、細菌のNTR酵素を利用して不活性なプロドラッグを細胞毒性物質に変換し、標的細胞死を誘導する。当初はマウスで実装されたが、ゼブラフィッシュで最適化・応用され、現在ではショウジョウバエ、イソギンチャク、ツメガエル、メダカ、ラットなど他のモデル生物にも応用が拡大している。このシステムは、パーキンソン病、網膜変性、脱髄疾患、腎臓病など、様々なヒト疾患のモデリングに利用され、疾患の病態生理をin vivoで研究するための貴重なプラットフォームを提供する。また、NTR除去の精…

研究者らは、個々の神経細胞やシナプスレベルでの神経伝達の組織化と調節を理解するため、生体内で伝達物質特異的な小胞を追跡・操作できるツールキット「SynaptoTagMe」を開発した。このツールキットは、線虫(Caenorhabditis elegans)において、グルタミン酸、GABA、アセチルコリン、モノアミンの小胞輸送体を蛍光標識し、条件付きで除去するための遺伝子ツール群である。タンパク質のトポロジーと進化的な保存性に基づいた構造ガイドアプローチにより、生理的機能を維持しつつ、細胞特異的で明るく安定した可視化を可能にする内因的にタグ付けされた輸送体のバージョンを開発した。また、単一神経細…

• ニューロパイル(Neuroplex)と呼ばれる、ミニスコープとin vivo多重共焦点スペクトルイメージングを組み合わせたパイプラインが開発された

メスのマウスの脳内の特殊なニューロンのリアルタイム活動を記録する能力が、排卵のホルモン制御に関する新たな洞察を提供している。