デザイナータンパク質療法の初のヒト臨床試験、米神経科学者を驚かせる
First human trials of designer protein therapies stun US neuroscientists
米国国立衛生研究所(NIH)のBRAINイニシアチブ会議で、Bryan Roth氏(ノースカロライナ大学医学部)は、中国で少なくとも7件の臨床試験がヒトを対象にケモジェネティック療法を試験していると発表し、参加者を驚かせた。この療法は、Roth氏が20年前に開発した「デザイナー受容体活性化薬(DREADDs)」技術に基づいている。DREADDsは、統合失調症治療薬であるクロザピンに高感度で反応するデザイナー受容体を使用する。研究者はウイルスベクターを用いて特定のニューロンに受容体遺伝子を導入し、クロザピン投与によりそのニューロンの活動を抑制する。この技術はこれまで神経科学の研究ツールとして広く使われてきたが、臨床応用は初めてである。中国での試験は、難治性てんかん、パーキンソン病、神経障害性疼痛などを対象としており、一部の試験ではウイルスベクターとしてアデノ随伴ウイルスが使用されている。 gene therapy のリスクとして免疫反応が懸念されるが、試験開始時期から安全性が示唆されている可能性がある。この技術が成功すれば、ほぼ全ての精神神経疾患に対する回路ベースの治療法の道が開かれる可能性がある。
- 中国で少なくとも7件のケモジェネティック療法(DREADDs技術)のヒト臨床試験が進行中であるとNIHのBRAINイニシアチブ会議で報告された
- 中国での臨床試験は難治性てんかん、パーキンソン病、神経障害性疼痛を対象としており、一部ではアデノ随伴ウイルスベクターが使用されている
ケモジェネティクス(DREADDs)技術の臨床応用が中国で初めて進行している点は、新モダリティによる精神神経疾患治療の産業化が始まったことを示す重要シグナル。特に難治性てんかんやパーキンソン病などアンメットニーズの高い領域を対象としており、成功すれば回路ベース精密治療の市場が創出される可能性がある。海外(中国)での先行は、規制環境や臨床試験パイプラインの面で投資家が注視すべき動向である。